Leo Blankenberg

Anfang Dezember bekam ein Leukodystrophie Fall in Deutschland großes Medienecho: Die Bildzeitung, der Berliner Kurier und die Hamburger Morgenpost berichteten über den Fall des Jungen Leo, der an x-ALD erkrankt ist und über dessen Vater, der für das Überleben seines Sohnes kämpft. Der Vater Olaf Blankenburg fleht in der Mopo: „Bittet rettet meinen Sohn“ und gibt seine Kontonummer an, damit er mit den Spenden ein teures Medikament kaufen kann.

Der Fall hat uns alle berührt und er ist für viele im Verein ebenfalls eine Realität. Viele Kommentare haben wir auf Facebook, auch auf der ELA Seite dazu lesen können. Wie ist die Faktenlage?

Der Vater von Leo war auf unserem diesjährigen Familientreffen und hat dort zum ersten Mal andere ALD Patienten getroffen. Der Vorstand steht im engen Kontakt mit dem Vater und wir tauschen uns regelmäßig aus. Herr Blankenburg ist ebenfalls im Kontakt mit Frau Dr. Bley, Herrn Köhler und Dr. Kühl. Der Vater ist aufgrund der jetzigen Situation verständlicherweise nervös und verzweifelt.

Was will Herr Blankenburg erreichen? Er will das Leben seines Kindes retten. Denn die Ärzte haben ihm gesagt, dass es für eine Knochenmarkstransplantation zu spät ist. Aber es eröffnet sich eine neue Möglichkeit. Zwei Wirkstoffe mit den Namen Vorinostat und Sobetirome können Leo vielleicht helfen. Wie wirken sie? Beide Wirkstoffe gehören zu Medikamenten die, zumindest in der Maus, das ABCD2 einschalten. ABCD2 ist dem bei ALD defekten ABCD1 sehr ähnlich und könnte so vielleicht viele seiner Funktionen übernehmen.

Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, dass es Leos Leben rettet? Die meisten Wirkstoffe, die in Mäusen unter idealen Bedingungen getestet wurden, scheitern beim Mensch, v.a. wenn die Erkrankung fortgeschritten ist. Daher muss man sicher Risiken und Chancen gut abwägen. Bisher gibt es nach unseren Informationen keine Versuche mit Vorinostat zu ALD. Studien zu Sobetirome sind geplant. Wie die Presse richtig mitteilte, sind die Medikamente in Deutschland auch nicht zugelassen. Vorinostat kann aber über das Ausland bezogen werden, soweit ein deutscher Arzt das Medikament verschreiben würde. In der Tat käme das einem Experiment gleich. Im Gegensatz zu ersten Befürchtungen werden die Kosten für das Medikament aber wahrscheinlich durch die Krankenkasse übernommen.

Zur Zeit versucht Herr Blankenburg über einen uns bekannten Arzt dieses Experiment durchführen zu können. Gleichzeitig überlegen wir gemeinsam mit Herr Blankenburg, wie wir ihm bei seinem Kampf unterstützen können. Wir werden unsere Mitglieder weiter über das Thema informieren und bitten gleichzeitig um Verständnis, dass wir auch im Interesse der Familie Blankenburg sehr behutsam mit der Kommunikation umgehen wollen.

Original Artikel: https://www.mopo.de/hamburg/vater-kaempft-um-leos-leben-bitte-rettet-meinen-sohn--29291462

 

Mit seinen vielen Aktionen zu Technik und Naturwissenschaft macht der Kindertag Groß und Klein zu Forschern und Entdeckern. Wahrscheinlich kann es keine bessere Veranstaltung geben um darauf hinzuweisen wie wichtig Forschung für andere Kinder ist.

Auf Leukodystrophien aufmerksam machen, zeigen was diese Erkrankung für die Betroffenen bedeutet und zum Helfen animieren. Das ist hier super gelungen. Nicht zuletzt durch eine klasse Luftballonaktion die zum Mitmachen einlud. Vielen Dank für die tolle Organisation v.a. an Familie Slaver und Familie Nicolaus. Unseren ganz herzlichen Dank auch an die AOK Rheinland / Hamburg ohne deren Unterstützung hätten wir nicht so lange durchhalten können.

 

 

 

 

 

 


 

Der Tag der Seltenen Erkrankungen soll das Bewusstsein der Öffentlichkeit für seltene Krankheiten und deren Auswirkungen auf das Leben der Patienten schärfen. Die Kampagne richtet sich in erster Linie an die allgemeine Öffentlichkeit aber auch an politische Entscheidungsträger, Behörden, Vertreter der Industrie, Forscher und Mediziner. In über 60 Ländern weltweit der „Rare Disease Day“ begangen.

Auch ELA Deutschland war am Tag der Seltenen unterwegs, um über Leukodystrophien aufzuklären. In Essen waren Familie Slaver und Familie Richter und in Dessau Uwe Siebert und Ole Krug am 25.02.2017 vertreten, um für ELA und den Kampf gegen Leukodystrophien bei Politik, Medizinern und Interessierten zu werben.